Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказалось одобрять «Трансларна» (Translarna, аталурен), предназначенный для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями. По мнению регулятора, «необходимы дополнительные адекватные и строго контролируемые клинические исследования, которые могли бы подтвердить эффективность препарата-кандидата.
Источник