Исследователи предложили более простой подход к CAR-T-клеточной терапии, который позволяет перепрограммировать собственные иммунные клетки пациента непосредственно в организме с помощью одной внутривенной инфузии. Экспериментальная терапия использует безопасный модифицированный вирусный вектор, доставляющий Т-лимфоцитам генетические инструкции для превращения их в CAR-T-клетки. В исследовании приняли участие 16 пациентов с тяжелыми аутоиммунными заболеваниями нервной системы и мышц, которым не помогало стандартное лечение.
У всех участников после введения препарата сформировались CAR-T-клетки, которые быстро размножались и распространялись по организму. Они были запрограммированы атаковать CD19, белок на поверхности B-лимфоцитов, участвующих в аутоиммунных реакциях. В результате количество B-клеток резко снизилось, а спустя два месяца начало восстанавливаться преимущественно за счет новых клеток, что может указывать на "перезагрузку" иммунной системы. В результате более 99% перепрограммированных клеток приобрели необходимые свойства.
Через 6 месяцев исследования у пациентов с рассеянным склерозом уменьшились физическая инвалидизация и усталость, а также улучшились физические и когнитивные функции. При миастении снизилось количество аутоантител, атакующих нервную систему, а при воспалительных миопатиях улучшилась мышечная сила. Серьезных неврологических побочных эффектов не наблюдалось, однако примерно у 69% участников развился синдром высвобождения цитокинов — временная иммунная реакция, которая полностью прошла в течение двух недель. Исследователи считают результаты первым доказательством перспективности нового подхода, но для подтверждения его долгосрочной безопасности необходимы более масштабные рандомизированные исследования.