Американские биологи создали усовершенствованную версию геномного редактора CRISPR/Cas9, адаптированную для работы в клетках гладких мышц сосудов. Она предназначена для лечения синдрома мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры — редкого и фатального заболевания, связанного с мутацией в гене ACTA2. Болезнь приводит к тяжелым нарушениям сосудов и сердца, вызывая инсульты, аневризмы и повреждения аорты уже к юности, при этом эффективного лечения пока нет. Ранее попытки применения CRISPR/Cas9 давали слишком много дополнительных мутаций, что снижало эффективность терапии. Новая модифицированная версия редактора исправляет только одну конкретную ошибку в ДНК, снижая риск побочных изменений. В экспериментах на мышах она продлила жизнь большинству животных более чем в три раза, что демонстрирует перспективность дальнейших исследований.