Международная команда молекулярных биологов завершила третью фазу клинических испытаний OAV101 — длительно действующей генной терапии от спинальной мышечной атрофии. В отличие от существующих препаратов, OAV101 вводится однократно напрямую в спинномозговую жидкость для снижения дозы вируса. В основе терапии лежит модифицированный вирус AAV9, доставляющий исправную копию гена SMN1 в клетки спинного мозга. В испытаниях участвовали 126 пациентов от 2 до 18 лет, разделённые на группы, получившие препарат или плацебо. За год наблюдений терапия показала сравнимый с плацебо уровень побочных эффектов, но при этом значительно замедлила развитие заболевания. Существенные улучшения зафиксированы примерно у 40% участников, включая подростков, что подтверждает эффективность терапии для более широких возрастных групп.