Сразу две научные группы объявили об успешном применении генной терапии для лечения врожденной глухоты у детей, связанной с дисфункцией белка отоферлина. Американская компания Regeneron разработала геннотерапевтический препарат DB-OTO для интракохлеарного введения у детей с этим дефектом. Первый пациент, получивший лечение, проявил реакцию на звуки спустя шесть недель. Китайские исследователи также создали подобный препарат и провели исследования на детях, в результате слух значительно улучшился у четырех пациентов из пяти. Эти результаты открывают перспективы для генной терапии различных форм врожденной глухоты. Над этой проблемой работают и в России - альтернативный метод лечения, разрабатываемый лабораторией Дениса Ребрикова в Центре акушерства, гинекологии и перинатологии имени Кулакова, заключается в коррекции генетических дефектов на стадии эмбриона.
Источник