Австралийские ученые разработали и успешно протестировали на мышах и миниатюрных моделях человеческой сердечной мышцы генную терапию для лечения детской кардиомиопатии, вызванной мутациями в гене ALPK3. Это заболевание нарушает работу сердечной мышцы и в тяжелых случаях требует пересадки сердца. Терапия, основанная на вирусе AAV9, доставляет в клетки исправную копию гена ALPK3, которая предотвращала развитие кардиомиопатии у мышей и защищала их от гибели, а также улучшала состояние взрослых животных с уже сформировавшимися нарушениями. Кроме того, терапия неожиданно помогла мышам с другой формой дилатационной кардиомиопатии, связанной с мутациями в гене TTN. Ученые считают, что в случае успеха клинических испытаний этот метод может стать первой таргетной терапией для ряда наследственных заболеваний сердца.