Исследователи из Университета Пенсильвании провели успешные клинические испытания генной терапии для лечения врожденного амавроза Лебера (LCA1). В испытаниях приняли участие 15 человек, в том числе трое детей, страдающих значительной потерей зрения. Пациентам вводили генный препарат ATSN-101, который корректирует мутацию в гене GUCY2D, связанную с заболеванием. После лечения зрение у большинства улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз. Испытания показали, что генная терапия может значительно улучшить зрение у пациентов с этим редким наследственным заболеванием. Результаты дают надежду на лечение 20% детской слепоты, вызванной дегенерацией сетчатки.
Приглашаем Вас принять участие в образовательных мероприятиях для врачей
Ближайшие мероприятия