Лекарство, направленное на «исправление» поврежденного гена успешно прошло доклинические этапы и получило разрешение на проведение клинического исследования от Минздрава России. Это первое в России лекарство для генной терапии гемофилии. Предполагается, что однократное введение препарата поможет добиться стабильного терапевтического эффекта на долгие годы. Для исследования будут подключены медицинские центры в Москве, Санкт-Петербурге, Уфе, Самаре и других городах России.