Казанский федеральный университет и ГК «Р-Фарм» подписали соглашение о разработке инновационного генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Будущий препарат будет использовать аденоассоциированный вирус для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Это приведет к производству достаточного количества специфического белка, что предотвратит дегенерацию и гибель нейронов, характерную для СМА. Соглашение является важным шагом в повышении доступности инновационных препаратов в России. Ожидается, что стоимость разработанного препарата КФУ будет ниже, чем цена, установленная иностранными производителями для лекарств от СМА.
Источник