Комитет по лекарственным препаратам для человека Европейского агентства лекарственных средств рекомендовал не продлевать разрешение на продажу препарата Трансларна (аталурен), лекарственного средства, используемого для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной специфическим генетическим дефектом, известным как "нонсенс-мутация ".
Это решение было принято после всесторонней переоценки преимуществ и недостатков препарата, которая произошла при продлении его разрешения на продажу. Эта переоценка включала результаты нового исследования, которое не подтвердило эффективность Трансларны.
Компания Translarna первоначально получила условное разрешение на продажу в июле 2014 года. Этот тип разрешения позволяет одобрить лекарственное средство на основе меньшего количества данных, чем требуется обычно, в случаях, когда потенциальная польза раннего доступа к препарату перевешивает потенциальные риски. Однако на лекарственные препараты, получившие условное разрешение на продажу, накладываются определенные требования по предоставлению более полных данных.
В 2016 году были проанализированы новые данные исследования, запрошенного в рамках требований к препаратам с условным разрешением на продажу. Комитет попросил компанию провести еще одно исследование, в первую очередь сосредоточив внимание на подгруппе пациентов, столкнувшихся с прогрессирующим снижением способности ходить, поскольку ожидалось, что применение Трансларны в их случае будет более эффективным.
Последующее исследование в этой подгруппе не выявило статистически значимой разницы между препаратом Трансларна и плацебо. Критерием оценки выступало расстояние, которое пациенты могли пройти за шесть минут после 18 месяцев лечения. Кроме того, результаты, полученные в других подгруппах, не подтвердили выводы первоначального исследования.
В рамках текущего продления разрешения на продажу Комитет по лекарственным препаратам для человека повторно оценил все доступные данные. Комитет отметил некоторые положительные эффекты, например отсрочку потери способности ходить, но не смог сделать четких выводов из-за методологических проблем и косвенных сравнений.
Рассмотрев все доступные данные и проконсультировавшись с экспертами в области неврологии и представителями пациентов, Комитет пришел к выводу, что эффективность Трансларны не была подтверждена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, связанной с нонсенс-мутацией. Поэтому комитет рекомендовал не продлевать разрешение на продажу в ЕС.
Европейское агентство лекарственных средств направит заключение в Европейскую комиссию, которая вынесет окончательное юридически обязательное решение, применимое во всех государствах - членах ЕС.
Пациенты и медицинские работники были проинформированы о том, что Translarna больше не будет доступна в ЕС, и им следует проконсультироваться со своими поставщиками медицинских услуг о том, как прекратить лечение и изучить подходящие альтернативные методы лечения. Маркетинговая компания Translarna может запросить повторную экспертизу в течение 15 дней с момента получения заключений.
Приглашаем Вас принять участие в образовательных мероприятиях для врачей
Ближайшие мероприятия