Ученые из Института химической биологии и фундаментальной медицины в России разработали метод синтеза фрагментов ДНК для лечения редкого генетического заболевания - спинальной мышечной атрофии (СМА). СМА приводит к мышечной слабости, разрушению скелета и дыхательной недостаточности. В России в 2023 году зарегистрированы 55 случаев СМА, и существуют всего два лекарства для ее лечения. Ученые из Новосибирска разработали 18 стабильных терапевтических нуклеотидов, что позволяет снизить количество требуемых доз лекарства. Они уже планируют сотрудничество с крупными фармацевтическими компаниями для разработки лекарства на основе своего метода синтеза нуклеотидов, которое также может быть эффективно для других редких заболеваний, включая мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера.
Приглашаем Вас принять участие в образовательных мероприятиях для врачей
Ближайшие мероприятия