Первый пациент с рецессивной дистрофической формой буллезного эпидермолиза получил лечение с помощью новой аутологичной генной терапии. Метод основан на использовании собственных клеток кожи пациента с внедрением функционального гена COL7A1 и последующей трансплантацией кожных лоскутов. Препарат показал способность ускорять заживление хронических кожных ран и снижать болевой синдром и стал первым одобренным средством для разового лечения ран при этой форме заболевания. Эффективность препарата подтверждена многоцентровым рандомизированным исследованием III фазы с участием пациентов от 6 лет. При этом ученые подчеркивают необходимость пожизненного наблюдения из-за потенциальных рисков и строгого послеоперационного ухода.