Европейская комиссия одобрила препарат QALSODY компании Biogen для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Это первое лекарство, нацеленное на устранение генетической причины заболевания. В клинических испытаниях фазы III препарат не показал значительных изменений по шкале ALSFRS-R, которая используется для измерения прогрессирования БАС и анализа функциональных возможностей пациентов, страдающих этим заболеванием. Однако Европейская комиссия основывала свое решение на способности QALSODY влиять на биомаркеры нейродегенерации. Серьезный побочные эффекты наблюдались у 7% участников исследований. В 2023 году препарат также получил одобрение от FDA.
Приглашаем Вас принять участие в образовательных мероприятиях для врачей
Ближайшие мероприятия