В России зарегистрирован оригинальный препарат «Клотилия», предназначенный для терапии мукополисахаридоза второго типа (синдрома Хантера). Он стал первым в мире лекарством, использующим инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера и доставки фермента напрямую в центральную нервную систему. Новый механизм действия позволяет воздействовать не только на соматические, но и на неврологические проявления болезни. Исследования показали, что препарат снижает уровень токсичных соединений в спинномозговой жидкости и улучшает нейропсихологические показатели пациентов. Также наблюдалась стабилизация дыхания и подвижности суставов. Эта разработка является уникальной и открывает новые возможности для борьбы с нейродегенеративными последствиями синдрома Хантера.