Российские ученые разработали универсальную платформу для генной терапии гемофилии типа Б и успешно испытали ее в лабораторных условиях. Технология позволяет исправлять различные мутации в гене, отвечающем за синтез фактора свертывания крови. В основе метода лежит прайм-редактирование — усовершенствованная версия CRISPR/Cas, которая точечно заменяет дефектные участки ДНК без разрыва двойной спирали. Это снижает риск случайных мутаций и делает редактирование более безопасным. Платформа позволяет быстро адаптировать терапию под разные типы генетических нарушений и уже показала эффективность в экспериментах на клетках печени. Разработка может стать основой для первой отечественной генной терапии гемофилии типа Б с длительным лечебным эффектом.