Российские ученые завершили доклинические испытания препарата от синдрома Криглера-Найяра и готовятся к клиническому исследованию. Это первый в мире препарат для лечения этого редкого заболевания. Синдром Криглера-Найяра — генетическое заболевание, при котором в организме накапливается токсичный билирубин, что вызывает желтуху и повреждения печени и нервной системы. Заболевание делится на два типа: при тяжелом 1-м типе необходима трансплантация печени, а при более легком 2-м типе продолжительность жизни не сокращается. Разработка препарата станет прорывом в орфанной медицине и откроет возможности для создания других орфанных лекарств.