Ученые университета "Сириус" разработали и запатентовали новый модифицированный вектор для генной терапии амавроза Лебера, приводящего к потере зрения. Эта терапия использует модифицированный аденоассоциированный вирус для доставки в клетки сетчатки измененной формы гена AIPL1. Повреждение гена AIPL1 у носителей амавроза Лебера IV типа вызывает гибель светочувствительных клеток сетчатки и потерю зрения. Генная терапия успешно проникала в клетки и заставляла их вырабатывать нужный белок. Это позволит лучше прогнозировать реакции организма пациента на генную терапию амавроза Лебера и других наследственных заболеваний. Дальнейшие эксперименты могут привести к созданию нового лекарственного препарата.
Источник
Приглашаем Вас принять участие в образовательных мероприятиях для врачей
Ближайшие мероприятия