Специалисты Стэнфордского университета разработали более щадящий способ подготовки к трансплантации стволовых клеток — без применения токсичной химиотерапии или облучения. Вместо этого используется лечение специальным антителом — бриквилимабом, которое выбирает и удаляет собственные кроветворные стволовые клетки пациента, связываясь с белком CD117 на их поверхности. Этот метод впервые применили у трёх детей с анемией Фанкони — наследственным заболеванием, при котором обычная подготовка к трансплантации может привести к тяжелым осложнениям. Все трое перенесли процедуру успешно и чувствуют себя хорошо спустя два года после ее проведения.
Новая методика опирается на многолетние исследования поведения стволовых клеток и белка CD117. Учёные ранее доказали, что антитело к CD117 безопасно удаляет стволовые клетки у мышей, и теперь подтвердили его эффективность у людей. Дополнительно они очистили донорский костный мозг от Т-клеток, вызывающих иммунные осложнения, и обогатили его нужными CD34+ стволовыми клетками. Это позволило проводить трансплантацию даже от частично совместимых доноров, снизив риск реакции "трансплантат против хозяина".
Анемия Фанкони нарушает восстановление ДНК, и у детей развивается тяжёлая недостаточность костного мозга примерно к 12 годам. Поэтому стандартные методы подготовки к трансплантации (как, например, бусульфан) для таких пациентов слишком опасны. В этом исследовании использовали только антитела и базовую иммуносупрессию — без химио- и лучевой терапии. Уже к 30 дню после пересадки почти все клетки костного мозга у пациентов были донорскими, что значительно превзошло ожидаемые показатели.
Одним из пациентов был 11-летний мальчик из Техаса, перенёсший процедуру в 2022 году. До лечения он страдал от постоянной усталости и частых инфекций. После трансплантации его самочувствие значительно улучшилось — он стал активным, хорошо растёт, занимается спортом и практически не болеет. Его случай стал ярким примером успеха нового подхода.
После успешной первой фазы исследования, команда Стэнфорда начала вторую фазу с участием большего числа детей с анемией Фанкони. В будущем они планируют применять метод и при других генетических заболеваниях. Хотя при онкологических диагнозах чаще всего по-прежнему требуется химио- или лучевая терапия, новая методика может стать спасением для пожилых и ослабленных пациентов, которым традиционное лечение противопоказано.