Расстройство спектра оптиконевромиелита (NMOSD) остаётся одной из наиболее тяжёлых аутоиммунных патологий центральной нервной системы. Даже современные методы терапии не всегда позволяют предотвратить рецидивы и прогрессирующую инвалидизацию пациентов. Однако новые данные свидетельствуют о том, что радикальная перестройка иммунной системы с помощью аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток может обеспечить длительную и устойчивую ремиссию даже при крайне тяжёлых формах заболевания.
В рамках наблюдательного исследования были проанализированы два клинических случая пациентов с тяжёлым NMOSD, резистентным к стандартной терапии. Оба пациента получали комбинированную подготовку перед трансплантацией, включавшую иммуноаблативную химиотерапию и введение ритуксимаба с целью подавления патологического B-клеточного ответа. После этого им была проведена аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от здоровых доноров. Процедуры были выполнены в 2009 и 2010 годах, после чего пациенты находились под длительным динамическим наблюдением в течение 15–16 лет.
Долгосрочные результаты оказались устойчивыми: у обоих пациентов не отмечено ни одного рецидива заболевания, несмотря на отсутствие поддерживающей иммуносупрессивной терапии. Существенным иммунологическим маркером эффективности стало исчезновение антител AQP4-IgG, ассоциированных с патогенезом NMOSD, которые не определялись на протяжении всего периода наблюдения. Полученные данные указывают на полную замену патологической иммунной системы донорской. Вместе с тем авторы подчёркивают, что, несмотря на впечатляющие результаты отдельных случаев, метод требует дальнейшего изучения в более крупных клинических исследованиях для оценки его безопасности, воспроизводимости и места в клинической практике.