CAR-T-терапия — один из самых эффективных методов лечения некоторых видов рака крови, но процесс ее реализации остается слоожным и дорогостоящим. Процедура включает извлечение иммунных клеток пациента, их генетическую модификацию в специализированных лабораториях и последующее возвращение в организм — процесс занимает недели и стоит сотни тысяч долларов, из-за чего он остается недоступен для многих пациентов.
Учёные из Калифорнийского университета (США) разработали новый подход, который может упростить эту схему. Он позваляет перепрограммировать иммунные клетки прямо в организме. Этот метод устраняет необходимость внешнего производства клеток, снижает стоимость и сокращает время ожидания. Исследование, опубликованное в журнале Nature, впервые показало возможность точечного встраивания крупной последовательности ДНК в Т-клетки без их извлечения из организма.
Для этого исследователи создали систему из двух частиц, доставляющую технологию CRISPR-Cas9. Одна частица нацелена на Т-клетки, а другая переносит генетические инструкции для создания рецепторов, распознающих раковые клетки, и встраивает их в определённое место генома. Такой подход повышает точность и снижает риск изменения других клеток.
В экспериментах на мышах с «очеловеченной» иммунной системой однократная инъекция позволила уничтожить агрессивные формы рака — лейкоз и множественную миелому — всего за две недели. Полученные внутри организма клетки показали даже более высокую эффективность, чем созданные в лаборатории. Хотя технология требует дальнейших испытаний, она может существенно удешевить лечение, сократить время ожидания и сделать CAR-T терапию доступной для гораздо большего числа пациентов по всему миру.