Китайские ученые разработали генную терапию с использованием CRISPR/Cas9, которая исправляет мутацию Q829X в гене OTOF, связанную с врожденной глухотой. Терапия нормализовала выработку белка OTOF в 88% нейронов у мышей, что значительно выше аналогов. Эффект сохранялся на протяжении полутора лет — среднего срока жизни мышей. Методика безопасна, так как не вызывает случайных изменений в геноме. Авторы разработки отметили высокую эффективность и безопасность этого подхода.
Приглашаем Вас принять участие в образовательных мероприятиях для врачей
Ближайшие мероприятия