Российские ученые разработали генную терапию для лечения редкой наследственной болезни сетчатки – четвертой формы амавроза Лебера. Уникальность метода заключается в слабой реакции врожденного иммунитета, в отличие от стандартной генной терапии. Разработка основана на модифицированном вирусе AAV9, который доставляет модифицированную форму гена AIPL1 в клетки сетчатки. Исследование, опубликованное в International Journal of Molecular Sciences, показало, что новая терапия успешно проникает в клетки сетчатки и стимулирует производство необходимого белка. Ученые планируют провести дополнительные эксперименты на животных для подтверждения эффективности генной терапии.
Приглашаем Вас принять участие в образовательных мероприятиях для врачей
Ближайшие мероприятия