Американские молекулярные биологи разработали новую версию генетического редактора CRISPR/Cas, которая позволяет выключать лишнюю 21-ю хромосому у пациентов с синдромом Дауна. Для этого используется последовательность XIST — участок ДНК, который запускает РНК-механизм подавления активности целой хромосомы. Ранее внедрить этот фрагмент было сложно из-за его большого размера, однако ученым удалось решить проблему, модифицировав систему CRISPR/Cas и белок Cas9. В результате эффективность метода выросла до 40%, тогда как раньше показатель составлял лишь 1–8%. В экспериментах на культурах стволовых клеток, полученных от пациентов с синдромом Дауна, это помогло восстановить нормальную активность большого числа генов. Полученные результаты открывают перспективы для дальнейших доклинических исследований на животных и разработки потенциальной терапии.