Британское Управление по контролю лекарств одобрило применение терапии с использованием системы редактирования генов CRISPR. Препарат эксагамглоген аутотемцел, разработанный CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, получил одобрение для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у пациентов старше 12 лет. Препарат выключает ген BCL11A, подавляющий выработку дефектного гемоглобина, заменяя его на фетальный гемоглобин, что способствует функции доставки кислорода. Процесс лечения включает извлечение и редактирование кроветворных стволовых клеток костного мозга, и их введение обратно. Одобрение поддержали научный совет и комиссия по лекарствам.
Приглашаем Вас принять участие в образовательных мероприятиях для врачей
Ближайшие мероприятия